Il nanismo ipofisario è una malattia rara dall’eziologia ancora ignota dovuta ad un deficit, durante l'infanzia, della somatropina (GH), l’ormone della crescita prodotto dall'ipofisi che stimola la crescita delle ossa e la sintesi proteica. Una volta raggiunta l’età adulta i malati di nanismo ipofisario arrivano ad un'altezza massima che non supera i 120 cm associata a tratti di infantilismo psichico.

Lo sviluppo scheletrico della persona affetta da nanismo ipofisario avviene mantenendo le normali proporzioni, ma non è adeguato all’età del paziente, perché manca il fisiologico stimolo alla crescita dell’osso dovuto all’ormone somatotropo.
Questa forma di nanismo si differenzia dal nanismo acondroplastico, che è una malattia genetica autosomica dominante, per il fatto che gli arti, nonostante la piccola statura della persona, sono proporzionati al resto del corpo.

Tra le possibili cause si riscontra una lesione organica ipotalamica o ipofisaria dovuta a un craniofaringioma, ma anche lesioni iatrogene o secondarie dovute ad adenomi ipofisari, istiocitosi X e tubercolosi. Altre cause comprendono un ridotto sviluppo dell'adenoipofisi, una disposizione anomala della neuroipofisi oppure peduncolo ipofisario ridotto o assente oppure una presenza di molecole di GH inattive.

La terapia consigliata consiste nel trattamento con ormone somatotropo biosintetico iniettato sottocute da effettuarsi in un’età dopo la quale gli ormoni sessuali determinano la saldatura delle cartilagini di accrescimento e impediscono la crescita in lunghezza dell’osso. Nel caso di nanismo ipofisario con craniofaringioma o adenoma ipofisario è consigliata terapia chirurgica e radioterapia, seguita da adeguata terapia sostitutiva con GH, ormoni tiroidei, ormone antidiuretico e glicocorticoidi.