Le Staminali per contrastare la perdita della vista nella Malattia di Stargardt

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Le Staminali per contrastare la perdita della vista nella Malattia di Stargardt

01-10-2011 - scritto da Pascotto

Staminali: ok in Gb a primo studio Ue con embrionali, test contro cecita'

Via libera ai test su 12 pazienti con distrofia maculare di Stargardt

Milano, 23 set. (Adnkronos Salute) - Sono i medici di un ospedale inglese, il Moorfields Eye Hospital di Londra, a incassare il primo via libera europeo ai test su una terapia con staminali ottenute da embrioni umani. Lo studio, autorizzato dall'agenzia regolatoria britannica Mhra, partirà in dicembre e coinvolgerà 12 pazienti con distrofia maculare di Stargardt, una delle principali cause di cecità in età giovanile. La malattia è ad oggi incurabile, insorge nei bambini, colpisce circa una persona su 10 mila e causa una progressiva perdita della visione centrale.

Il trial è stato annunciato dall'azienda americana Advanced Cell Technology (Act), con quartier generale nel Massachusetts, che partendo da embrioni donati ha prodotto una linea di staminali chiamate Rpe (cellule epiteliali del pigmento retinico). Nella retina dei pazienti verranno iniettate, con un ago sottilissimo, da 50 mila a 200 mila cellule che avranno il compito di rimpiazzare quelle danneggiate. Un intervento ambulatoriale che dovrebbe durare circa un'ora.

L'obiettivo dello studio è verificare la tollerabilità e la sicurezza del trattamento. In caso di successo, la sperimentazione procederà alle fasi successive (valutazione di efficacia) su un maggior numero di pazienti, fino all'eventuale approvazione come terapia validata da utilizzare in clinica.
 


Uno studio simile a quello autorizzato in Gb è iniziato a luglio anche negli Usa, al Jules Stein Eye Institute dell'università della California di Los Angeles, dove finora è stato trattato solo un paziente. I risultati di entrambi i trial sono attesi l'anno prossimo.

La malattia di Stargardt è ereditaria e causa un progressivo assottigliamento dello strato di cellule epiteliali del pigmento retinico nella parte centrale della retina. Progressivamente, questo processo porta alla morte dei fotorecettori (coni e bastoncelli) indispendabili alla vista. Dalle staminali embrionali sono state quindi ottenute cellule Rpe di ricambio, da iniettare nella retina dei pazienti. La speranza è che, una volta 'aggiustata', la retina possa tornare a supportare coni e bastoncelli.

Quello londinese sarà "uno studio che intende valutare la sicurezza di questa terapia sperimentale - spiega al quotidiano britannico 'Guardian' Robert Lanza, Ceo dell'azienda Act - Perciò vengono reclutati pazienti in stadio avanzato di malattia, anche se ci aspettiamo che i risultati minori possano essere ottenuti nelle fasi precoci, prima che sia iniziata la perdita di fotorecettori". Secondo James Bainbridge, del Moorfields Eye Hospital e dell'Institute of Ophthalmology dell'University College di Londra, "la capacità di produrre in laboratorio cellule della retina partendo dalle staminali è stato un passo avanti significativo". E ora "l'opportunità di contribuire a trasferire questa tecnologia in nuovi trattamenti per i pazienti è davvero entusiasmante".



Centro Oculistico Pascotto

Tel. 081 554 2792
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Profilo del medico - Pascotto

Nome:
Antonio Pascotto
Comune:
Napoli
Telefono:
0815542792
Azienda:
Pascotto srl
Professione:
Medico specialista attività privata
Occupazione:
Specialista in Oculistica e Chirurgia Oculare
Specializzazione:
Oftalmologia
Contatti/Profili social:
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