Pemfigo e Pemfigoide: lo sviluppo di anticorpi monoclonali offre nuove aspettative di sopravvivenza e di qualità di vita

Diffusione, costi e terapie delle patologie bollose autoimmuni

La patologia
Pemfigo e Pemfigoide, due gruppi di patologie rare bollose autoimmuni, colpiscono la cute e le mucose e si caratterizzano per la presenza di lesioni bollose intraepiteliali. Queste malattie sono gravemente invalidanti e potenzialmente letali se non trattate adeguatamente. I pazienti necessitano di ripetute ospedalizzazioni e di terapie immunosoppressive ad elevati dosaggi e prolungate nel tempo. A seconda della tipologia di malattia le bolle e le vesciche possono interessare la pelle, le mucose oculari, del cavo orale, delle vie respiratorie, gastrointestinali e genitali; nei casi più gravi e nelle fasi più avanzate della malattia, le lesioni bollose e e le altre manifestazioni multiformi, possono estendersi in tutto il corpo accompagnate da forte prurito e buciori.

I numeri
Prima dell’avvento dei corticosteroidi, il pemfigo aveva una mortalità piuttosto alta arrivando approssimativamente a causare il decesso di più del 70% dei pazienti entro un anno dalla comparsa dei sintomi. Attualmente il grado di mortalità della malattia, ancora dell’ordine del 5%, è invece riferibile esclusivamente agli effetti collaterali e alle complicanze correlate ai farmaci cortisteroidi e immunosoppressori utilizzati per il contenimento della malattia. Pemfigo: colpisce entrambi i sessi di ogni età con un picco tra i 30 e 60 anni, in ogni area geografica con una maggiore incidenza in sud america. L’incidenza globale è di 1-10 casi su un milione, in Italia possiamo considerare 5 casi per milione. Pemfigoide: colpisce entrambi i sessi tipicamente in età avanzata dopo i 65 anni in tutte le aree geografiche. Sono comunque riportati diversi casi di pemfigoide bolloso in età pediatrica. Si pensa ad una predisposizione genetica ma non alla ereditarietà, l’incidenza è 7-10 casi su milione con tendenza all’aumento ed un tasso di mortalità pari al 12% (per complicazioni iatrogene nel primo anno).

Disagio sociale
La sintomatologia di queste malattie è varia e rende impossibile una vita normale. Spesso diventa impossibile anche solo nutrirsi a causa delle bolle all’interno del cavo orale. L’assunzione di immunosoppressori nel breve periodo migliora la qualità della vita, ma nel lungo termine determina ai pazienti situazioni di comorbidità che aggravano le condizioni generali del paziente spesso in modo severo e irreversibile. Steroidi e immunosoppressori hanno aumentato l’aspettativa di vita e ridotto la severità dei sintomi. Lo sviluppo di anticorpi monoclonali offre nuove aspettative di sopravvivenza e di qualità di vita.

Costi sanitari
Il costo delle terapie immunosoppressive del pemfigo è di 6.145 euro per paziente all’anno. Sono stati effettuati studi sui costi dei trattamenti con terapia immunosoppressiva e terapie con anticorpi monoclonali. L’utilizzo degli anticorpi monoclonali determina nell’arco di 3 anni un contenimento dei costi superiore al 13.7%, mentre in 5 anni il contenimento delle spesse supera il 40% rispetto ai costi diretti ed indotti dalle terapie convenzionali a base di steroidi e immunosoppressori.

Fonte: A.D.O.I. Associazione Dermatologi Ospedalieri Italiani

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A cura di Viviana Vischi, Giornalista professionista iscritta all'Albo dal 2002, Direttore Responsabile di diverse testate giornalistiche digitali in campo medico-scientifico.
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