RETINITE PIGMENTOSA NUOVA TERAPIA DA PISA

Gli individui che ne sono affetti, infatti, accusano inizialmente un adattamento difficile al buio, seguito da una costrizione del campo visivo periferico fino, in alcuni casi, alla totale perdita della vista.

RETINITE PIGMENTOSA, NUOVA TERAPIA DA PISA



Dall'Università di Pisa, ovvero dalla mia città, parte la lotta alla retinite pigmentosa-retinitepigmentosa
La patologia, indicata anche con l'acronimo RP(http://www.beepworld.it/members/drsiravoduilio/retinitepigmentosa.htm)è una malattia genetica dell'occhio che, a volte, può portare alla completa cecità. Si può manifestare sia in età avanzata sia precocemente, con un percorso degenerativo che può durare anche qualche anno.

Farmaco in sperimentazione. Grazie ad una ricerca dell'Ateneo pisano, dell'Università di Milano e del CNR di Pisa è in fase di sperimentazione un trattamento farmacologico capace di ral lentare la patologia nella sua mutazione autosomatica recessiva. Lo studio è stato realizzato dal gruppo diretto dalla professoressa Maria Claudia Gargini del dipartimento di Psichiatria, neurobiologia, farmacologia e biotecnologie dell'Università di Pisa, dalla dottoressa Enrica Strettoi dell'Istituto di Neuroscienze del CNR di Pisa e dal professor Riccardo Ghidoni dell'Università di Milano. Hanno collaborato al progetto l'ingegner Paolo Gasco della Nanovector di Torino, la dottoressa Ilaria Piano del dottorato di ricerca in Scienze del farmaco e delle sostanze bioattive della facoltà di Farmacia di Pisa, la dottoressa Elena Novelli della Fondazione Bietti e la dottoressa Giusy Sala dell'Università di Milano.
Ricerca innovativa. "La ricerca - afferma Maria Claudia Gargini, professoressa presso il dipartimento di Psichiatria e ideatrice del progetto - è fortemente innovativa tanto che i primi soddisfacenti risultati sono stati recentemente pubblicati anche sulla rivista americana ‘Proceedings of National Academy of Sciences'. Il farmaco è una molecola, chiamata myriocin, che inibisce la morte cellulare agendo su una catena biochimica ben studiata fino ad ora in numerose patologie ma mai nella retinite pigmentosa". La soluzione proposta dall'Università di Pisa, recentemente brevettata, non agisce sostituendo il gene, ma attivando una neuro protezione che rallenta il percorso degenerativo.
Test sui topolini e sperimentazione sull'uomo. Il farmaco viene somministrato con un trattamento non invasivo in forma di collirio, grazie all'impiego di nano particelle lipidiche. "Non era mai stato dimostrato - continua la professoressa Gargini - che dall a retina si potessero introdurre tali particelle. Questa è la vera novità". Le gocce oculari, caricate della molecola inibitrice, sono state somministrate a topolini che riproducono in modo fedele la umana, andando incontro ad una progressiva degenerazione della retina ovvero laretinitepigmentosa che li conduce a cecità. La somministrazione del farmaco ha rallentato la degenerazione della retina mantenendone la struttura e la funzione per tutta la durata del trattamento e dando ottimi presupposti per la sperimentazione sull'uomo. "Ma ancora non possiamo dare tempi certi - conclude la professoressa Gargini - anche se ci hanno già contattato in molti per avviare questo tipo di test".
Gli scienziati avrebbero assistito ai benefici derivanti dalla scoperta della ceramide, una particolare molecola lipidica che, fra l'altro, detiene anche, fra le diverse funzioni pure quelle di essere un valido trasmettitore, neurotrasmettitore quando il segnale si sviluppa a livello cerebrale. Non a caso si approfondiscono le ricerche di queste particolari strutture per fronteggiare l'evolversi di malattie neurodegenerative come il Morbo di Parkinson e il Morbo di Alzheimer.
Lo studio pubblicato sulla rivista scientifica PNAS avrebbe stabilito che coinvolti nella retinitepigmentosa sono proprio i fotorecettori che risentirebbero dell'azione della ceramide e dunque intervenendo su di essa è possibile rallentare la progressione della malattia stessa.
Lo studio che ha portato alla possibile cura della patologia è italiano ed è stato portato avanti dal team di studiosi capitanato da Enrica Stretto del CNR di Pisa e da Riccardo Ghidoni dell'Università degli Studi di Milano che hanno studiato in laboratorio l'azione della ceramide proprio sulle cellule ottiche, in particolare sui fotorecettori e per farlo si è agito con un'inedita sostanza, definita Myriocin che agirebbe proprio sulla produzione della ceramide. «La somministrazione del farmaco ha diminuito la quantità di ceramide a livello della retina - spiega Ghidoni -. Non solo, la molecola è stata in grado di aumentare il grado di sopravvivenza dei fotorecettori conservandone persino la normale struttura e funzione». Proprio quest'ultima caratteristica, valutata attraverso l'elettroretinogramma, ha dimostrato che l'occhio dei topi con retinitepigmentosa< /A> sui quali è stata sperimentat! a la sos tanza, era in grado di rispondere agli stimoli luminosi.
Ma c'è di più, a rendere ancora più stupefacente la scoperta è la facilità di cura che otterrebbero i pazienti affetti da retinitepigmentosa. Infatti, alle fastidiose e dolorose iniezioni intraoculari, si sostituirebbe un particolare collirio che contiene nanoparticelle a base di myriocin. Una tecnica decisamente meno invasiva, che renderebbe il trattamento molto più fattibile e ben accettato qualora si rivelasse efficace e sicuro anche nell'uomo.
Tale riscontro segue di poco un altro successo della scienza medica ed ancora una volta in campo oculistico. Dall'America infatti ed in particolare dalla New York University, verrebbe la notizia secondo la quale un gruppo di 250 pazienti affetti da un'altra gravissima malattia ,quale di fatto è la degenerazione maculare, avrebbe tratto grandi benefici da un farmaco, in particolare la Fenretinide(come da me già discusso in altriinterventi su questo forum) che di fatto, null'altro sarebbe se non un derivato della Vitamina A. Per dovere di informazione è utile ricordare che a tale vitamina da sempre sono ascritte doti anche in campo oculistico, ma mai fino a questo punto.
La notizia che ci proviene d'oltreoceano offre però una variante rispetto allo studio scientifico italiano sia pure orientato verso un'altra patologia. Lo studio statunitense infatti sarebbe giunto al punto di creare le condizioni necessarie per poter arrestare, sia pure ancora sperimentalmente, la malattia, senza però intervenire sul danno già avvenuto. In pratica, il malato di degenerazione maculare che si rivolge domani alla cura con Fenretinide assiste ad un arresto della patologia per effetto dell'azione del farmaco che preserverebbe le cellule ancora non danneggiate dalla patologia. Per quelle che hanno sofferto l'aggressione della malattia, non resterebbe ancora molto da fare. Anche se per le cellule distrutte da questa patologia, da altri ambienti scientifici giungono notizie molto confortanti, da quando si è appreso di prossime cure a base di cellule staminali.
retinitepigmentosa

Figure 1: Ceramide content in mouse retina and effect of myriocin

Figure 1: Ceramide content in mouse retina and effect of myriocin
A. Time course of endogenous ceramide content in retinas of mice pups during the 1st month of life: in rd10 mice, ceramide levels begin to increase during the 3rd week of life, in concomitance with retinal degeneration. Values are mean and SE of 3-5 retinas per data point. * p=0.050; ** p=0.001, t test.
B. Effect of intraocular myriocin injection on retinal ceramide content in rd10 mice. Right eyes were injected on P19 with a single dose of myriocin; left eyes were treated with vehicle. Ceramide content was assessed on P21. Animals are shown in order of increasing ceramide content in myriocin-treated retinas. In 14 of 16 animals, myriocin lowered ceramide content; p=0.030, paired t test.




Figure 2. Intraocular myriocin injection slows photoreceptor loss.

Figure 2. Intraocular myriocin injection slows photoreceptor loss.
A, B. Fluorescence microscopy of retina whole mounts, fixed and stained with ethidium homodimer, from mice treated with vehicle (A) or myriocin (B) on P19: myriocin injection was associated with a reduction in the number of pycnotic photoreceptor nuclei on P21.
C. Quantification of pycnotic nuclei per retina. Values are mean (SE) of 16 mice. ** p=0.007, t test.




Figure 3. Effects of myriocin-SLNs on ERG.

Figure 3. Effects of myriocin-SLNs on ERG.
The best examples of ERG responses to flashes of light of increasing intensity from two rd10 mice aged P24. Traces in the panel corresponding to the lowest light intensity are purely rod-driven, while the others represent mixed rod-cone responses. Red traces: responses from a mouse treated with myriocin-SLNs; black traces: responses from a mouse treated with control SLNs. In this instance, the SLNs contained the highest myriocin concentration (1 mM) of this study.

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Un caro saluto
Prof.Duilio Siravo
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