CONSERVAZIONE DEI CONI NEI PAZIENTI CON RP TRATTATI CON L’IMPIANTO NT-501 DELLA AZIENDA NEUROTECH

Retinite pigmentosa

L’azienda biotecnologica Neurotech ha riferito circa gli incoraggianti risultati osservati nei tre pazienti con RP trattati con la tecnica delle cellule incapsulate NT-501 e relativi alla conservazione dei coni.
Questo impianto intraoculare contiene cellule geneticamente modificate che secernono il fattore di crescita neurotrofico ciliare in grado di “nutrire” i fotorecettori.
I ricercatori hanno utilizzato un particolare oftalmoscopio a scansione laser per valutare il grado di degenerazione dei coni nell’occhio trattato paragonandolo all’occhio contro laterale sottoposto a trattamento simulato. Sono stati misurati il numero medio di coni e lo spazio fra i coni e, negli occhi trattati con NT-501, si è osservato una significativa minore diminuzione nella densità dei coni o aumento di spazio fra i coni rispetto agli occhi trattati col trattamento simulato.
È in progetto la fase III della sperimentazione.
Neurotech Pharmaceuticals Inc., un’azienda biotecnologica specializzata nello sviluppo di prodotti innovativi per la salvaguardia della capacità visiva in caso di affezioni croniche della retina, ha reso nota oggi l’iscrizione di due ricerche cliniche di fase II/III. Entrambe le ricerche sono incentrate sull’NT-501, il prodotto d’avanguardia della Neurotech in fatto di tecnologia di sommiistrazione ECT (Encapsulated Cell Technology).
Il prodotto ha lo scopo di mantenere la capacità visiva di persone affette da RETINITE PIGMENTOSA .
Le due ricerche fanno parte della serie di studi clinici RENOIR della Neurotech (ricerche scientifiche a proposito dell’apporto di fattori neurotrofici nella retina).
Una delle ricerche sarà svolta con pazienti ad uno stadio precoce della malattia, l’altra con pazienti con RP ad uno stadio avanzato.
L’NT-501 è un implantato polimerico intraoculare contenente cellule di epitelio pigmentato retinico geneticamente modificate e di provenienza umana.
Queste cellule devono liberare nell’occhio malato il fattore ciliare neurotrofico (CNTF – Ciliary Neurotrophic Factor). L’implantato è destinato a rifornire direttamente il fondo dell’occhio con CNTF e questo in continuazione e per periodi prolungati.
RETINITE PIGMENTOSA E FATTORE NEUROTROFICO CILIARE (CNTF)
Le ricerche di fase II/III sono ricerche randomizzate, doppie cieche, con gruppi di controllo e dosaggi variabili.
Il CNTF è uno dei FATTORI NEUROTROFICI,ovvero molecole necessarie ai neuroni per svilupparsi normalmente e che possono anche giocare un ruolo nella loro sopravvivenza postlesionale. Pare che siano in grado di preservare le connessioni sinaptiche e anche di impedire la sintesi di proteine tossiche. Sia il SNC sia il SNP contengono laminina e fibronectina, due glicoproteine che promuovono la crescita neuronale durante le prime fasi dello sviluppo neurale. Sebbene esse permangano a livello periferico, scompaiono invece a livello cerebrale e spinale. Altri fattori neurotrofici includono il nerve growth factor (NGF) ; il fattore neurotrofo derivato dalla linea delle cellule gliali (GDNF), eventualmente utilizzabile nella terapia del m. di Parkinson; il fattore di crescita simil-insulinico (IGF-1), il quale previene alcune neuropatie periferiche indotte da farmaci; la neurotrofina-3 (vedi Neurotrofine), che protegge gli animali da esperimento dalla neuropatia causata dal farmaco anticancro cisplatino; il fattore neurotrofico ciliare (CNTF) e il brain-derived neurotrophic factor.
Dette ricerche, che si svolgeranno in quattordici centri di ricerca oftalmologica degli Stati Uniti d’America, hanno lo
scopo di verificare l’efficacia e la sicurezza dell’implantato con il CNTF.
Il termine RETINITE PIGMENTOSA (RP) indica un gruppo di malattie ereditarie della retina che comportano la degenerazione dei fotoricettori.
Questi hanno il compito di accogliere la luce in entrata e di elaborarla, permettendoci in tal modo di vedere.
La degenerazione e infine la morte delle cellule dei fotoricettori significa per i pazienti RP la perdita progrediente della capacità visiva. A parte la somministrazione di elevate dosi di vitamina A, di cui si è potuta dimostrare l’efficacia per i pazienti RP, non esiste nessun’altra terapia etiopatogenetica capace di arrestare la degenerazione della retina o di guarire la malattia(RETINITE PIGMENTOSA E UNOPROSTONE COLLIRIO ,TES-Stimolazione elettrica transcorneale per pazienti con retinite pigmentosa ,RETINITE PIGMENTOSA:trapianto di cellule staminali parzialmente differenziate ,RETINITE PIGMENTOSA TERAPIA CON ACIDO VALPROICO SIRAVO ,RETINITE PIGMENTOSA TERAPIA CON ACIDO VALPROICO ,).
«Siamo molto lieti di essere in grado, in particolare con l’iscrizione dei tentativi terapeutici con l’NT-501, di presentare uno strumento terapeutico potenzialmente efficace per la cura della RP perché questa malattia priva molte persone della vista nei loro anni migliori» ha dichiarato Ted Danse, presidente e CEO di Neurotech.
Ulteriori informazioni sugli studi sono disponibili sul sito di RENOIR all’indirizzo http://www.RenoirRetinalStudies.com.
La Foundation Fighting Blindness (la fondazione statunitense per la lotta contro la cecità) collabora strettamente con
la Neurotech nella diffusione di informazioni alla comunità RP e con il sostegno allo sviluppo clinico in funzione dei previsti tentativi terapeutici.
«La terapia proposta da Neurotech ha le potenzialità per salvare la capacità visiva di molte persone affette da tutta una serie di malattie degenerative della retina, tra le quali anche la RETINITE PIGMENTOSA e la sindrome di Usher» ha dichiarato recentemente il dottor Stephen Rose, Chief Research Officer della Foundation Fighting Blindness.
«Ci rallegriamo molto di questo promettente trattamento in arrivo e che ha le potenzialità per essere d’aiuto a molte persone, indipendentemente dalle cause genetiche della loro malattia retinica».

Un caro saluto
Prof.Duilio Siravo
siravo@supereva.it
http://drsiravoduilio.beepworld.it
Cell.:3385710585
PROF.DOTT. DUILIO SIRAVO
http://drsiravoduilio.beepworld.it