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Luxturna: il farmaco più costoso al mondo contro la distrofia retinica

Minerva75
 

Negli Usa ok della Fda a farmaco che potrebbe ridare la vista ai ciechi. Costerà 850 mila dollari

Spark Therapeutics - dopo aver ottenuto il via libera dalla Fda a dicembre 2017 - ha fissato il prezzo della prima terapia genica contro una patologia rara che può condurre alla cecità: 850 mila dollari. Mentre gli analisti di Borsa prevedono un biennio florido per le casse di Spark, il sistema sanitario statunitense è ora alla prese con una grande prova in termini di sostenibilità dell’offerta terapeutica

Alla fine Spark Therapeutics ha deciso il costo di Luxturna, la terapia genica in grado di curare una patologia ereditaria dell’occhio che può portare alla cecità. Il prezzo fissato è di 850 mila dollari (due dosi da 425 mila dollari). Una cifra altissima, ma inferiore al milione di dollari che gli analisti di Borsa si attendevano. Luxturna è la prima terapia genica per una malattia ereditaria, approvata dalla Fda. La green light è scattata lo scorso 20 dicembre. Il suo obiettivo terapeutico è il trattamento della patologia retinica ereditaria causata da un difetto del gene Rpe65. Dopo l’annuncio del prezzo di Luxturna, le azioni di Spark Therapeutics sono salite dell'1,3%, attestandosi al valore nominale di 54 dollari.

Una terapia rivoluzionaria
Luxturna funziona grazie all’inserimento nelle cellule retiniche del paziente del gene Rpe65, che è in grado di produrre una proteina necessaria per ripristinare la vista. Il trattamento, in mono somministrazione, utilizza un virus adeno-associato come veicolo per rilasciare il gene. “Luxturna dovrebbe essere disponibile per essere somministrato in centri di trattamento selezionati alla fine del primo trimestre del 2018”, commenta un portavoce di Spark. Secondo gli analisti di Evercore Isi, l’azienda starebbe pianificando l’istituzione di tre o quattro centri di eccellenza per il lancio della terapia.

Un mercato difficile
Negli Usa c’è grande attesa per la reazione dei payer dopo l’annuncio del prezzo della terapia. Negli ultimi anni alcuni farmaci per patologie rare hanno sofferto a causa dei prezzi eccessivi o delle restrizioni imposte ai contribuenti. UniQure, ad esempio, ha dovuto interrompere la produzione di Glybera in Europa per il prezzo troppo alto, mentre GlaxoSmithKline ha recentemente dichiarato che sta pensando di vendere il suo portafoglio di farmaci contro le malattie rare. Infatti, la terapia genica dell’azienda, Strimvelis, ad oggi è stata utilizzata da pochi pazienti. Considerando questi fattori, spetterà a Spark convincere i payer e la comunità medica che il farmaco vale il prezzo chiesto. “Le stime parlano di un incasso di circa 75 milioni di dollari nel 2018 e di 381 milioni di dollari nel 2019”, concludono gli analisti di Everecore Isi.

Fonte: Quotidianosanità
05 gennaio 2018

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Profilo del medico - Dr. Marco Alberti

Dr. Marco Alberti
Nome:
Marco Alberti
Comune:
Milano
Provincia:
MI
Azienda:
Centro Medico Italiano
Professione:
Oculista, Direttore Sanitario del Centro Medico Italiano
Specializzazione:
Oftalmologia
Contatti/Profili social:
sito web
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